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30. April 2024
Herausforderungen und Überlegungen zur Durchführung klinischer Phase-II-Studien zu chronischer myeloischer Leukämie (CML).
Krankheitsübersicht:
Globales Szenario:
In entwickelten Ländern konzentriert sich die Prävalenz der chronischen myeloischen Leukämie (CML) hauptsächlich auf die ältere Bevölkerung, typischerweise im Alter von 60 Jahren und älter. Im Gegensatz dazu erfolgt die Diagnose der Krankheit in Entwicklungsländern etwa zehn Jahre früher und betrifft Personen im Alter von 50 Jahren. Es handelt sich um die häufigste Art von Blutkrebs.
Indisches Szenario:
Chronische myeloische Leukämie (CML) ist eine klonale myeloproliferative Erkrankung einer pluripotenten Stammzelle. CML ist die häufigste Leukämie bei Erwachsenen in Indien und die jährliche Inzidenz liegt bei Männern zwischen 0.8 und 2.2/100,000 Einwohner und bei Frauen zwischen 0.6 und 1.6/100,000 Einwohner.
Von den 250 CML-Studien im aktiven Stadium befinden sich 123 CML-Studien weltweit im aktiven Stadium Phase-II-Studien. 38 CML-Studien werden ausschließlich von der Industrie finanziert oder finden in Zusammenarbeit mit der Wissenschaft und kleinen biopharmazeutischen Unternehmen statt.
Warum besteht die Notwendigkeit, CML-Studien durchzuführen?
CML ist die weltweit erste Krebsart mit spezifischer Kenntnis des Genotyps, die zu einem rationalen Therapieplan führte. Imatinib, ein Tyrosinkinaseinhibitor (TKI), wurde 2001 von der FDA zur Behandlung von CML zugelassen. Die Entdeckung der TKI-basierten Behandlung veränderte den Status der CML-Erkrankung von einer tödlichen Krankheit zu einer chronischen Krankheit, insbesondere für Patienten mit chronischer Erkrankung Phase. In Ländern mit hohem Einkommen wie den Vereinigten Staaten, Frankreich und Japan hat sich die Überlebensrate von CML-Patienten offensichtlich verbessert. Die Krankheitslast von CML variiert deutlich in den verschiedenen Ländern aufgrund unterschiedlicher Möglichkeiten für Früherkennungsuntersuchungen, neuartiger Medikamente und medizinischer Ressourcen.
Vorherrschende Trends in klinischen CML-Studien
Gezielte Therapien:
Die Entwicklung zielgerichteter Therapien wie Tyrosinkinaseinhibitoren (TKIs) war ein bedeutender Trend in klinischen CML-Studien. TKIs wie Imatinib, Dasatinib und Nilotinib haben die Behandlung von CML revolutioniert, indem sie gezielt auf das abnormale BCR-ABL-Protein abzielen, das für die Krankheit verantwortlich ist.
Behandlungsfreie Remission (TFR):
TFR ist ein wachsendes Interesse an klinischen CML-Studien. Der Schwerpunkt liegt auf der Möglichkeit, die TKI-Behandlung bei Patienten, die tiefe molekulare Reaktionen erzielen, abzubrechen, mit dem Ziel, die Krankheitskontrolle aufrechtzuerhalten, ohne dass eine fortlaufende Therapie erforderlich ist.
Kombinationstherapien:
Die Untersuchung der Wirksamkeit der Kombination verschiedener TKIs oder der Kombination von TKIs mit anderen Wirkstoffen ist ein anhaltender Trend in klinischen CML-Studien. Kombinationen können das Ansprechen auf die Behandlung verbessern, Arzneimittelresistenzen überwinden und die langfristigen Ergebnisse für Patienten verbessern.
Geschichte der gezielten Therapie bei CML-Studien
Wichtigste Herausforderungen und Überlegungen: Betrieblich und klinisch
Die Herausforderungen bei klinischen CML-Studien basieren auf den vier unten aufgeführten Phasen:
- Chronische Phase
- Beschleunigte Phase
- Beschleunigte Phase mit Patienten ohne vorherige Behandlung
- Beschleunigte Phase mit Patienten mit vorheriger Behandlung
Klinische CML-Studien in verschiedenen Phasen stellen für CROs Hindernisse bei ihren operativen und klinischen Aktivitäten dar. Zu diesen Herausforderungen gehören die Kommunikation und Koordination mit Sponsoren, komplexe Protokolle, Schwierigkeiten bei der Standortüberwachung, die Identifizierung von Patientenpopulationen, geriatrische Forschung, Studienkostenmanagement, Personalschulung und die Nutzung technologiegestützter Plattformen.
*Die folgende Tabelle zeigt die Auswirkungen dieser oben genannten Herausforderungen in Bezug auf CML-Phasen für einen CRO:
*3/4 der Grafik ist blau: als große Auswirkung eingestuft, 1/4 der Grafik ist blau: als geringfügige Auswirkung eingestuft, 1/2 der Grafik ist blau: als neutral eingestuft
Veeda-Onkologie
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