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2024 年 4 月 30 日
进行 II 期慢性粒细胞白血病 (CML) 临床试验的挑战和注意事项
疾病概述：
全球场景：
在发达国家，慢性粒细胞白血病 (CML) 的患病率主要集中在老年人群中，通常年龄在 60 岁及以上。 相比之下，在发展中国家，这种疾病的诊断大约提前十年，影响到 50 岁的人。它是最常见的血癌类型。
印度场景：
慢性粒细胞白血病（CML）是一种多能干细胞的克隆性骨髓增殖性疾病。 CML 是印度最常见的成人白血病，印度男性的年发病率为 0.8–2.2/100,000 人，女性的年发病率为 0.6–1.6/100,000 人。
在 250 个处于活跃阶段的 CML 试验中，全球有 123 个 CML 试验正在进行中 二期试验。 38 项 CML 试验完全由行业资助或与学术界和小型生物制药公司合作。
为什么需要进行CML试验？
CML 是世界上第一种具有特定基因型知识的癌症，这导致了合理的治疗方案。 伊马替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），于2001年被FDA批准用于治疗CML。以TKI为基础的治疗方法的发现，改变了CML疾病的状态，从致命性疾病转变为慢性疾病，特别是对于患有慢性疾病的患者来说。阶段。 美国、法国、日本等高收入国家的CML患者生存率明显改善。 由于早期筛查机会、新药和医疗资源的不同，不同国家的 CML 疾病负担存在明显差异。
CML 临床试验的流行趋势
靶向治疗：
酪氨酸激酶抑制剂（TKI）等靶向疗法的开发已成为 CML 临床试验的重要趋势。 TKI，如伊马替尼、达沙替尼和尼洛替尼，通过专门针对导致该疾病的异常 BCR-ABL 蛋白，彻底改变了 CML 的治疗。
无治疗缓解 (TFR) :
TFR 是 CML 临床试验中越来越受关注的领域。 它的重点是在达到深度分子反应的患者中停止 TKI 治疗的可能性，旨在维持疾病控制而不需要持续治疗。
联合疗法：
研究联合不同 TKI 或联合 TKI 与其他药物的有效性是 CML 临床试验的持续趋势。 联合用药可以增强治疗反应、克服耐药性并改善患者的长期预后。
CML 靶向治疗试验的历史
主要挑战和考虑因素：操作和临床
CML 临床试验的挑战基于以下四个阶段：
- 慢性期
- 加速阶段
- 未接受过治疗的患者的加速阶段
- 已接受过治疗的患者的加速阶段
不同阶段的 CML 临床试验给 CRO 的运营和临床活动带来了障碍。 这些挑战包括与申办者的沟通和协调、复杂的方案、现场监测困难、患者群体识别、老年研究、研究成本管理、员工培训和技术支持平台的利用。
*下图显示了上述挑战对 CRO 的 CML 阶段的影响：
*图表的 3/4 为蓝色：归类为重大影响，图表的 1/4 为蓝色：归类为轻微影响，图表的 1/2 为蓝色：归类为中性影响
韦达肿瘤学
总之，在印度 CRO 专业知识的帮助下，CML 临床试验取得了重大进展。 凭借我们在管理方案复杂性、满足老年人口的独特需求以及优化成本方面的熟练程度，Veeda 已准备好加速您即将进行的 CML 试验。 我们仍然致力于为从事 CML 研究的赞助商提供特殊支持。 通过利用我们丰富的知识，申办者可以获得无缝的试验体验、遵守监管要求并生成可靠的数据。 联系我们 今天了解更多有关 Veeda 的 CML 试用服务的信息。
